Un fármaco para la ELA recibe una segunda revisión poco frecuente en una reunión de la FDA de alto nivel
WASHINGTON (AP) – Un fármaco experimental para la enfermedad de Lou Gehrig, muy vigilado, recibió el miércoles una inusual segunda revisión por parte de los organismos reguladores de EE.UU., tras la intensa presión para que se apruebe el tratamiento para los enfermos de esta enfermedad mortal.
Los pacientes y sus familias se han movilizado en favor del fármaco de Amylyx Pharma, lanzando una agresiva campaña de presión y reclutando a miembros del Congreso para presionar a la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para que conceda la aprobación.
La FDA sólo ha aprobado dos terapias para esta enfermedad, la esclerosis lateral amiotrófica, que destruye las células nerviosas necesarias para funciones básicas como caminar, hablar y tragar. El más eficaz de los dos fármacos prolonga la vida varios meses.
En una medida poco habitual, la FDA convocó una segunda reunión de asesores en neurología que en marzo votaron por escaso margen en contra del fármaco de la compañía. El panel estaba revisando nuevos análisis estadísticos de Amylyx y planeaba votar de nuevo sobre si recomendar la aprobación. La FDA no está obligada a seguir las directrices del grupo.
Una revisión interna de los científicos de la FDA publicada antes de la reunión tenía un tono negativo, concluyendo que el análisis actualizado de la empresa no era “persuasivo” y no aportaba “ningún dato nuevo”. Por otro lado, las instrucciones de la FDA al grupo de expertos subrayaban la necesidad de flexibilidad normativa a la hora de considerar los medicamentos para enfermedades mortales.
Se espera una decisión final de la FDA a finales de este mes.
El Dr. Billy Dunn, director de revisión de neurología de la FDA, abrió la reunión señalando las “preocupaciones y limitaciones” con los datos de Amylyx, mientras enfatizaba la necesidad de nuevas opciones para los pacientes.
“Somos muy sensibles a la necesidad urgente de desarrollar nuevos tratamientos para la ELA”, dijo Dunn. “No hemos tomado ninguna decisión final sobre la aprobación de esta solicitud”.
Dunn también señaló que un estudio más amplio que está llevando a cabo Amylyx podría ofrecer “resultados más definitivos” sobre la eficacia del fármaco en 2024.
La revisión del fármaco contra la ELA está siendo observada de cerca como un indicador de la flexibilidad de la FDA en la revisión de los medicamentos experimentales para los enfermos terminales y su capacidad para resistir la presión externa.
“Estamos aquí porque hay mucha presión”, dijo Diana Zuckerman, del Centro Nacional para la Investigación de la Salud, una organización sin ánimo de lucro que analiza datos y realiza investigaciones médicas. “La FDA está yendo más allá al decir que puede tener otra reunión, pero la compañía respondió no dándoles nuevos datos”.
Amylyx llevó a cabo un pequeño ensayo en fase media de su medicamento que mostró algún beneficio en la ralentización de la enfermedad, pero estuvo plagado de datos perdidos y otros problemas, según los revisores de la FDA.
La empresa de Cambridge (Massachusetts) afirma que los datos de seguimiento recogidos tras el estudio demostraron que el fármaco prolongaba la vida. Los pacientes que siguieron tomando el fármaco sobrevivieron unos 10 meses más que los que nunca lo tomaron, según un nuevo análisis de la empresa.
Pero los científicos de la FDA dijeron en su revisión que el nuevo enfoque “adolece de los mismos problemas de interpretabilidad” que el estudio original.
El miércoles, la FDA volverá a escuchar a los pacientes y a los grupos de defensa, como I AM ALS, que ha presionado durante más de dos años para que el medicamento esté disponible.
“Tenemos un medicamento que toda la comunidad de la ELA apoya. Los pacientes, los médicos y los investigadores lo apoyan por lo que hemos visto en los datos del ensayo”, dijo el cofundador de I AM ALS, Brian Wallach, hablando a través de un intérprete. “Ese no es el caso de todos los medicamentos”.
El medicamento de Amylyx se presenta en forma de polvo que combina dos fármacos más antiguos: uno recetado para trastornos hepáticos y un suplemento dietético utilizado en la medicina tradicional china. Wallach y algunos otros pacientes de ELA ya toman el suplemento dietético.
La controvertida aprobación por parte de la FDA del fármaco para el Alzheimer Aduhelm el año pasado, que fue revisado por los mismos científicos de la agencia y por asesores externos, está pendiente de la revisión.
En ese caso, la FDA hizo caso omiso del voto abrumadoramente negativo de sus asesores externos, tres de los cuales dimitieron por la decisión. La aprobación de la FDA -que siguió a reuniones irregulares con el fabricante de medicamentos Biogen- está siendo investigada por comités del Congreso e inspectores federales.
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