WASHINGTON (AP) – Los reguladores federales de la salud siguen sin estar convencidos de los beneficios de un fármaco experimental muy vigilado para la enfermedad debilitante conocida como enfermedad de Lou Gehrig, incluso mientras se preparan para dar a su fabricante de medicamentos una segunda oportunidad poco frecuente para presentar públicamente el tratamiento.
El fármaco experimental de Amylyx Pharmaceuticals se ha convertido en una causa para los pacientes con la mortal enfermedad neurodegenerativa, sus familias y los miembros del Congreso que están presionando a la FDA para que apruebe el medicamento.
Pero los reguladores dijeron el viernes que los nuevos análisis del fabricante de medicamentos no son “suficientemente independientes o persuasivos” para establecer la eficacia. La agencia publicó su revisión antes de una reunión el miércoles de sus asesores externos, que votarán si recomiendan la aprobación.
En marzo, el mismo grupo de expertos en neurología votó por 6 a 4 que los datos de la empresa no mostraban un beneficio convincente para la ELA, o esclerosis lateral amiotrófica. Es extremadamente raro que la FDA convoque una segunda reunión de revisión después de que sus asesores ya hayan votado.
La FDA pedirá al panel que revise varios análisis estadísticos nuevos, que, según la empresa, refuerzan el argumento de que su medicamento prolonga la vida y retrasa la hospitalización y otras complicaciones graves. La FDA dice que los expertos pueden tener en cuenta “la necesidad no cubierta en la ELA”, la gravedad de la enfermedad y otros factores específicos de las enfermedades terminales.
En otra parte de su revisión, la FDA detalló la flexibilidad que puede aplicar a las decisiones de aprobación de medicamentos, en particular para las enfermedades mortales, lo que sugiere que “hay una posibilidad de que la FDA todavía está buscando una manera de aprobar el producto”, escribió el analista de SVB Marc Goodman en una nota a los inversores. Da a Amylyx un 50% de posibilidades de aprobación.
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) destruye las células nerviosas necesarias para caminar, hablar, tragar y, finalmente, respirar. No tiene cura y la mayoría de las personas mueren en un plazo de tres a cinco años.
La revisión de la FDA refleja algunas de las cuestiones más importantes a las que se enfrenta la agencia, entre ellas: ¿Hasta qué punto debe ser estricta en la aplicación de las normas de aprobación de los medicamentos contra enfermedades raras y mortales? ¿Y cuánto peso, si es que se le da alguno, a las apelaciones externas de los pacientes, los defensores y sus aliados políticos?
Normalmente, la aprobación de la FDA requiere dos grandes estudios o un estudio con un efecto “muy persuasivo” sobre la supervivencia.
Los datos de Amylyx proceden de un pequeño ensayo en fase intermedia que mostró cierto beneficio en la ralentización de la enfermedad, pero que se vio empañado por la falta de datos, errores de ejecución y otros problemas, según los revisores de la FDA.
Amylyx afirma que los datos de seguimiento recogidos tras la conclusión del estudio muestran que el fármaco prolongó la vida. Cuando la empresa realizó un seguimiento de los pacientes que continuaron tomando el fármaco, éstos sobrevivieron unos 10 meses más que los pacientes que nunca tomaron el medicamento, según un nuevo análisis de la empresa.
Pero la FDA dijo el viernes que el nuevo enfoque “sufre de los mismos desafíos de interpretación” como el estudio inicial de Amylyx y que el nuevo análisis “no son datos independientes.”
La FDA no explica públicamente sus motivos para celebrar reuniones. Pero algunos analistas externos creen que la agencia espera que una mayor aportación externa refuerce su posición cuando tome su decisión final, que se espera para finales de mes.
El fármaco de Amylyx es una combinación de dos ingredientes farmacológicos más antiguos: un medicamento de prescripción para trastornos hepáticos y un suplemento dietético asociado a la medicina tradicional china. La empresa de Cambridge, Massachusetts, ha patentado la combinación y afirma que las sustancias químicas actúan conjuntamente para proteger a las células de la muerte prematura. Sus cofundadores dieron con la combinación cuando eran estudiantes de la Universidad de Brown.
Algunos pacientes de ELA ya toman ambas píldoras. La aprobación de la FDA probablemente obligaría a las aseguradoras a cubrir el tratamiento.
La FDA volverá a escuchar a los pacientes y a los grupos de defensa, como I AM ALS, que ha presionado a la FDA y al Congreso durante más de dos años para que el medicamento esté disponible. El fundador del grupo, Brian Wallach, dijo que los pacientes con ELA, los médicos y los investigadores creen que los datos de la empresa garantizan la aprobación.
“Los pacientes hacen su tarea: sabemos que esto no nos va a curar”, dijo Wallach, que fue diagnosticado con ELA en 2017 y habló a través de un intérprete. “Pero también sabemos que podría mantenernos aquí hasta que llegue el próximo medicamento y ese podría ser una cura”.
Wallach toma actualmente la parte del tratamiento de Amylyx que está disponible como suplemento dietético.
A pesar de la revisión negativa de la FDA, hay varios desarrollos externos que podrían inclinar a la FDA hacia la aprobación.
En junio, los reguladores canadienses aprobaron el fármaco para pacientes con ELA, el primer país enhacerlo. Esa decisión pone a los reguladores de la FDA en una “posición precaria”, dice la bioética Holly Fernández-Lynch.
“Normalmente les gusta ir por delante a la hora de tomar decisiones de aprobación”, dijo Fernández-Lynch, que enseña en la Universidad de Pensilvania. “Les gusta argumentar que no son un obstáculo para que los pacientes accedan a cosas que podrían ayudarles”.
Las acciones de Amylyx cayeron más de un 23% para cerrar a 18 dólares en las operaciones del viernes.
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